抗病毒速览｜罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）口服抗病毒Evrysdi上市

rdnig-Hoffman小儿，即产妇HG，达九成全部SMA小儿例的45%。

幼儿出世后6个年初内非典型，通常常活命不过2岁，死因多为肺气肿。小儿症最轻微的是ⅣHG，傍晚发HG，即婴幼儿HG，常常在20或30岁后复发，显现手部内侧无力，轻微的民族运动障碍，的发展很慢，预期寿命也不缩细。

02 Evrysdi是什么小儿？

Evrysdi是一种的民族痉挛能活命遗传物质2（SMN2）的定格修饰剂，用于治疗因5号常常细胞核遗传物质遗传物质HG——引致的SMN细胞缺乏——引来的神经细胞纤维持续性肌锐减(SMA)小儿征。

肾脏资料分析和转遗传物质SMA动物模HG的资料分析仅表明，Evrysdi可以上升SMN2早先核糖核酸(mRNA)中所的7号遗传物质，从而上升中枢神经系统中所短时长常间距SMN细胞的产生。

上记事说明，SMA小儿征肝细胞短时长常间距的SMN细胞在神经细胞元中所的表达不足，才引来神经细胞新功能异常常并最后引致肌肉组织锐减。因此，Evrysdi通过上升SMA小儿征SMN2遗传物质中所其则会的遗传物质，从而促使短时长常间距的SMN细胞质更多地产生，弥补神经细胞元中所该细胞的其则会，进而达到遏制持续性疾小儿的发展的目的。

Evrysdi的中选供应以量

Evrysdi是一种液体制剂，小儿征外出即可口服。无法自行口服的幼儿，可以通过可除去的舌头把手得小儿。注意，Evrysdi必须在5分钟内得小儿，如确保安全则应以将小儿物弃去，重新转化成并给幼儿服食。

Evrysdi 可每天一次口服，饭后得小儿，每天大达在相同的时长服食。对于母乳喂养的产妇，应以在母乳喂养后给小儿。注意，Evrysdi不能与制作方法奶或牛奶混合。得小儿即刻喝的水，确保小儿物已完全咽下。

如果小儿征不能呼吸，并有鼻胃管或胃造口管，Evrysdi可以通过管子给小儿。注意，得小儿后，应以用的水冲洗管道。

成年成比例2个年初而不满2周岁的幼儿，以0.2mg/kg身型副作用给小儿。 成年成比例2周岁且身型低于20kg的幼儿，以0.25mg/kg身型副作用给小儿。 成年成比例2周岁且身型较低20kg的小儿征，以5mg/kg身型副作用给小儿。

Evrysdi的副作用以

傍晚发HGSMA常少用的副作用以（肥胖率≥10%）有发烧，腹泻，肿胀。

婴幼儿HGSMA常少用的副作用以除类似于在傍晚发HGSMA小儿征中所观察到的之外，还包含（肥胖率≥10%）：上呼吸道接种、肺炎、消化不良和痉挛。

临床资料分析中所观察到的主要副作用以包含：

头痛 舌头溃疡 泌尿系接种(包含非典型) 关节痛 恶心 发热 头晕 头痛

临床资料分析结果

国家政府处方小儿管理局(EMA)劝告批准Evrysdi母公司是基于2项临床资料分析的资料，这2项资料分析也代表了为广泛的真实世界世界SMA人群，分别是FIREFISH资料分析和SUNFISH资料分析。

FIREFISH资料分析应征了1~7个年初年初龄有小儿症的ⅠHGSMA幼儿，不能接受Evrysdi治疗后，在得小儿12个年初的产妇中所，有29%（12/41）能够在没有倚靠的情况下独坐最少5秒，4.9%（2/41）的产妇能够倚靠站立、89%的产妇能够经口吃、有93%的产妇能活命。

SUNFISH资料分析应征了2~25岁有小儿症的ⅡHG和ⅢHGSMA幼儿和婴幼儿小儿征，是一项临床实验对照临床试验。不能接受Evrysdi治疗后，幼儿和婴幼儿小儿征在得小儿12个年初时，民族运动新功能仅有临床意义和社会学意义的强化，脊柱新功能也有显著强化。

上碰巧所恰巧了小儿灶乳腺癌、疑难危重持续性疾小儿等，需要向国际顶级医学专家求助的

广府，劝告您连系我们——MORE Health(爱医发送至)。

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